Den första genterapibehandlingen mot en ärftlig sjukdom godkänd i USA

För första gången har nu genterapibehandling mot en ärftlig sjukdom godkänts av den amerikanska läkemedelsmyndigheten, FDA.

Det handlar om den ovanliga ögonsjukdomen  Biallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy som orsakas av en muterad gen och som kan leda till blindhet.

Genterapibehandlingen går ut på att en normal kopia av den felaktiga genen levereras direkt till cellerna i näthinnan. Tack vare det kan cellerna börja producera det protein som behövs för att patienten ska återfå synen.

Även den Europeiska läkemedelsmyndigheten håller på att granska den här behandlingen för att eventuellt godkänna metoden mot Biallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy inom EU

 

Lämna ett svar

E-postadressen publiceras inte. Obligatoriska fält är märkta *